Ученые разработали генную терапию против болезни двигательного нейрона

Ученые из Шеффилдского университета продвинулись в разработке терапии, которая способна заблокировать неисправный ген SOD1 — основную причину заболевания двигательного нейрона, известного как боковой амиотрофический склероз.

Ученые открыли новый способ борьбы с болезнью двигательного нейрона
Ученые открыли новый способ борьбы с болезнью двигательного нейрона

Существующие средства не способны замедлить развитие болезни, а препарат Рилузол продлевает жизнь пациентам всего на 3-6 месяцев. Глава исследования, невролог Мимоун Азуз, сообщает о том, что подавление работы гена SOD1 позволяет справиться с 20% случаев семейного бокового амиотрофического склероза. Болезнь приводит к вымиранию моторных нейронов, которые отдают сигналы мышцам тела. В конце концов, пациенты перестают ходить, сидеть, двигаться, говорить и дышать.

Инновационная генная терапия, разработанная против одного гена SOD1, в дальнейшем будет модифицирована и для других вариантов бокового амиотрофического склероза. Следующей фазой станут доклинические исследования нового метода, а к августу 2015 года ученые рассчитывают получить разрешение на испытание терапии на пациентах.

Звёзд: 1Звёзд: 2Звёзд: 3Звёзд: 4Звёзд: 5 (Еще никто не голосовал. Будь первым!)
Загрузка...